ESTUDIO PROSPECTIVO EN UNA COHORTE GLOBAL DE ENFERMEDAD DE HUNTINGTON (ENROLL-HD) |
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Fecha de registro: Miércoles, 25 Octubre 2017 11:16
Desde que la mutación del gen responsable de la EH fuera identificada en 1993, se ha progresado en la comprensión de la patogénesis de este trastorno y en la identificación de objetivos para potenciales terapias que modifiquen el rumbo natural de la enfermedad. Están en curso esfuerzos sistemáticos de detección para identificar compuestos con propiedades modificadores de la enfermedad y hay reportes de efectos beneficiosos en sistemas modelos de la EH. Sin embargo, estos resultados todavía no se han transportado a pacientes con la EH. Un enfoque integrado que incorpore investigación básica, traslacional y clínica ayudará a identificar los factores de inicio y progresión de la enfermedad, explorar tratamientos experimentales prometedores y desarrollar biomarcadores de estado. En forma colectiva, esta información facilitará la planificación y realización de futuros estudios clínicos.
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